Imatinib, la cui efficacia, unanimemente riconosciuta dalla comunità scientifica internazionale, ne fa senza dubbio una delle più importanti innovazioni terapeutiche degli ultimi anni, è l'unica terapia in grado di agire in modo selettivo e mirato sull'anomalia cromosomica alla base della Leucemia mieloide cronica (LMC). I risultati a 5 anni dello studio IRIS, il più importante mai effettuato sulla LMC, attestano una sopravvivenza del 90% nei pazienti sottoposti a trattamento con imatinib per 5 anni. Il farmaco, indicato come trattamento di prima linea per la LMC, si è dimostrato efficace anche contro alcuni tumori rari, come i tumori dello stroma gastrointestinale (GIST), molto difficili da trattare a causa degli elevati livelli di resistenza a chemioterapia e radioterapia e per i quali, fino a oggi, la chirurgia rappresentava l'unica opzione terapeutica.
Altri tumori rari, privi di trattamenti efficaci, per i quali imatinib ha dimostrato la sua validità terapeutica sono la leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL, un tumore del sangue a rapida progressione) e il dermatofibrosarcoma protuberans (DFSP), carcinoma cutaneo a lenta progressione. Imatinib è anche indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da DFSP non eradicabile chirurgicamente, ricorrente e metastatico.

Per forme di LMC resistenti a imatinib e ai trattamenti standard, Novartis ha messo a punto nilotinib, un inibitore altamente selettivo della tirosina-chinasi Bcr-Abl, responsabile della LMC e delle sue mutazioni. Rispetto a imatinib, nilotinib è 30 volte più potente e presenta una maggiore affinità di legame per la chinasi Bcr-Abl. Di conseguenza inibisce selettivamente la proliferazione cellulare e induce la morte delle cellule leucemiche Ph+ nei pazienti affetti da LMC.

Sempre in ambito oncologico, Novartis ha sviluppato il farmaco letrozolo, della classe degli inibitori dell'aromatasi, per il trattamento del carcinoma mammario: l'aromatasi è l'enzima che trasforma gli androgeni in estrogeni, ormoni femminili che possono stimolare la crescita delle cellule del tumore al seno. Inibire la loro attività significa quindi rallentare l'evoluzione della malattia, prolungare la sopravvivenza delle pazienti, ridurne sensibilmente le sofferenze: tra gli inibitori dell'aromatasi, letrozolo è efficace nel trattamento del carcinoma mammario e si è anche dimostrato più efficace rispetto alla terapia tradizionale nel ridurre le recidive dopo il trattamento con tamoxifene.

Anche l'acido zoledronico, il più potente bisfosfonato sviluppato fino ad ora, si è dimostrato molto efficace nel trattamento delle metastasi ossee da diversi tipi di tumori e dell'ipercalcemia secondaria a tumore: il farmaco è in grado di inibire con successo l'azione degli osteoclasti (cioè le cellule che erodono e riassorbono la sostanza ossea) e delle cellule cancerogene, fornendo così un contributo sostanziale al miglioramento della qualità e delle condizioni di vita dei pazienti oncologici.

Alle più recenti novità terapeutiche, Novartis affianca farmaci che da tempo svolgono una funzione essenziale nella cura di rare patologie oncologiche: è il caso di octreotide, molecola sintetica derivata dalla somatostatina e farmaco salvavita per i pazienti affetti da acromegalia e tumori neuroendocrini gastrointestinali. In relazione a questi ultimi, in Italia Novartis Farma sostiene un ambizioso programma educativo che si propone, attraverso un approccio multidisciplinare, di estendere e migliorare le capacità diagnostiche in questo campo dell'oncologia.